区分

医薬品・再生医療等製品

文書番号

医薬薬審発1030第6号・医薬機審発1030第2号・医薬安発1030第1号

発出日

2023-10-31

発信者

厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長、厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長、厚生労働省医薬局医薬安全対策課長

《概要》

脊髄性筋萎縮症の診断基準については、従来、臨床所見が認められた場合のみが対象とされていましたが、「「指定難病に係る診断基準及び重症度分類等について」の一部改正について」（令和5年10月30日健生発1030第1号厚生労働省健康・生活衛生局長通知）により改訂され、遺伝学的検査により特定の遺伝子変異が認められ、発症が予測されるものも含まれることとなりました。
これを踏まえ、脊髄性筋萎縮症に関する医薬品及び再生医療等製品の「効能又は効果」及び「効能、効果又は性能」については本通知のとおり取り扱うこととされ、令和6年4月1日から適用することとされました。

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《DATA》

出典：厚生労働省法令等データベースサービス　登載準備中の新着通知

（URL http://wwwhourei.mhlw.go.jp/hourei/new/tsuchi/new.html）

情報取得日 2023.10.31