- 区分
- 医薬品
- 文書番号
- 薬食発0401第11号
- 発信者
- 厚生労働省医薬食品局長
《概要》
医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号）第77条の2第1項に基づく希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品（以下「希少疾病用医薬品等」）の指定については、「薬事法及び医薬品副作用被害救済・研究振興基金法の一部を改正する法律の施行について」（平成5年8月25日薬発第725号厚生省薬務局長通知。以下「旧通知」）等により取り扱われています。
難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26年法律第50号）の施行（平成27年1月1日）を踏まえ、治療法が確立されていない指定難病（難病法第5条第1項に規定）に対する医薬品・医療機器・再生医療等製品（以下「医薬品等」）の開発支援を行うために、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律施行規則の一部を改正する省令（平成27年厚生労働省令第79号）により希少疾病用医薬品等の指定基準における対象者数の要件が変更され、希少疾病用医薬品等の指定に関しては本通知のとおり取り扱うこととされた旨、通知されました。
本通知は平成27年4月1日から適用されます。また同日以降、旧通知の記の第2、「希少疾病用医薬品の指定基準の取扱いについて」（平成18年3月31日薬食審査発第0331007号厚生労働省医薬食品局審査管理課長通知）、「希少疾病用医薬品及び希少疾病用医療用具の指定申請について」（平成8年3月27日薬発第322号厚生省薬務局長通知）は廃止されます。
《DATA》
出典：厚生労働省法令等データベースサービス 登載準備中の新着通知
情報取得日2015.04.08