食品医薬品安全庁（KFDA）は、希少疾患治療薬の供給拡大のために、”オーファンドラッグ”の指定基準を向上させる計画だと明らかにした。
　※オーファンドラッグ指定制度：適用対象が珍しく、適切な治療方法や医薬品が開発されていない疾患に使用される医薬品を”オーファンドラッグ”に指定し、迅速承認および供給する制度

　これまでオーファンドラッグ指定基準は、同一疾患に対して使用済み薬がある場合は、安全性や有効性が改善された製品でも、”オーファンドラッグ”に指定することは難しかったが、今回の指定基準の改善により、既存の治療薬よりも安全性や有効性が大幅に改善された場合は、”オーファンドラッグ”に指定できるように指定基準を拡大した。また、国内希少疾患の患者を対象に臨床試験をして開発された希少な医薬品の場合は、オーファンドラッグ許可申請手数料の50％を減免する。参考までに、国内希少医薬品の許可現状と国内未許可の希少疾患治療薬の供給状況を見ると、2011年4月現在、国内で許可されたオーファンドラッグは合計237件の品目で、この中で二重抗がん剤（約31.5％）、アレルギー治療薬（約20.7％）、感染症治療薬（約10％）が60％以上を占めている。しかし、2010年の韓国オーファンドラッグセンターでは患者の自己治療用として、国内で直接供給された製品が163品目に達しているだけに、まだ色々な希少疾患治療薬がオーファンドラッグに指定され速やかに承認されることが必要とみられる。

　KFDAは今回の改正で許可された希少医薬品の供給拡大に希少疾患患者の治療機会がますます大きくなるものと期待しながら、今後の希少な医薬品の供給と開発に関連する支援制度を持続的に発掘し、推進していくことで、より安全且つ優秀な希少医薬品が迅速に供給されるよう積極的に努力すると明らかにした。

2011.5.20 KFDAニュース
http://www.kfda.go.kr/index.kfda?mid=56&pageNo=2&seq=15138&cmd=v